Vutrisiran的商品名是Amvuttra，是一种用于调治成东谈主遗传性运甲状腺素卵白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性精神病的药物。 它是一种双链小干预 RNA (siRNA)（也称为 RNA 干预或 RNAi 调治）拳交 xxx，可干预运甲状腺素卵白(TTR) 基因的抒发。运甲状腺素卵白是一种在肝脏中产生的血清卵白，其主邀功能是运输维生素 A 和甲状腺素。

Vutrisiran 于 2022 年 6 月在好意思国获准用于医疗用途， 2022 年 9 月在欧盟获准用于医疗用途 ， 2024 年 6 月在澳大利亚获准用于医疗用途。

【适用病症】

多发性精神病

【坐褥厂家】

好意思国艾拉伦公司

【药品规格】

25mg/0.5mL

【贮藏】

储存在2℃至30℃的原包装盒中，直到使用。请勿冷冻。

【适当症】

Amvuttra是一种处方药，适用于调治成东谈主遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性精神病，Amvuttra可单独使用或与其他药物一齐使用，属于RNAi制剂的药物。现在还不知谈Amvuttra对儿童是否安全和有用。

【保举剂量和给药面孔】

一、 保举剂量

Amvuttra的保举剂量是25mg，每3个月皮下打针一次。

二、 错过剂量

如若错过了一个剂量，草榴社区请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药运转，每3个月复原用药。

【在特等东谈主群中使用】

一、 妊娠

现在还没相关于妊妇使用Amvuttra的数据，以示知与药物相关的不良发育恶果的风险。Amvuttra调治会导致血清维生素A水平下跌，提议服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的平日发育是必不可少的;然而，过高的维生素A水平与不良发育影响相关。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不明晰。在动物筹商中，妊娠大鼠皮下打针Vutrisiran导致发育毒性(胎儿体重减少和胚胎死字)，剂量与母体毒性相关。

二、 哺乳期

现在还没相关于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的贵府。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体现象对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一齐计划。

三、 赤子用药

对赤子患者的安全性和有用性尚未笃定。

四、 老年东谈主用药

对≥65岁的患者不需要调遣剂量。在筹商1中，共有46名(38%)年级≥65岁的患者，包括7名(6%)年级≥75岁的患者，采取了Amvuttra。在这些患者和年青患者之间莫得不雅察到安全性或有用性的总体各异，但不成扼杀一些老年东谈主的更大明锐性。

五、 肾脏挫伤

轻度或中度肾脏挫伤(猜测肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²)的患者不提议调遣剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能挫伤或末期肾病患者中进行筹商。

六、 肝功能挫伤

轻度肝功能挫伤(总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST)的患者不提议调遣剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能挫伤患者中进行筹商。

【作用机制】

Vutrisiran 是一种双链 siRNA-GalNAc 聚首物，它通过 RNA 干预导致突变型和野生型 TTR mRNA 降解，从而导致血清 TTR 卵白和组织中 TTR 卵白千里积减少。

【适当症】

遗传性转甲状腺素卵白介导的淀粉样变性的多发性精神病。

【劝诫/注重事项】

补充逐日保举的维生素 A 摄入量。如若出现缺少维生素 A 的眼部症状（举例夜盲症），请进行眼科搜检。中度或重度肝功能不全、重度肾功能不全或 ESRD：尚未筹商。老年东谈主。妊妇。哺乳期母亲。

【不良响应】

要害痛、呼吸艰辛、维生素 A 减少、打针部位响应、房室传导阻碍。

注：本文旨在先容医药健康筹商拳交 xxx，不作任何用药依据，具体用药联结，请筹商主治大夫。